Bayer: Θετική εισήγηση για άδεια κυκλοφορίας φαρμάκου για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α

Η Bayer ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων έχει γνωμοδοτήσει θετικά για την άδεια κυκλοφορίας του σκευάσματος BAY94-9027 για τη θεραπεία και την προφύλαξη των αιμορραγιών σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία και είναι ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμορροφιλία Α.

Η εισήγηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3 PROTECTVIII. Το BAY94-9027 έλαβε πρόσφατα έγκριση από τον FDA στις ΗΠΑ όπου διατίθεται με την εμπορική επωνυμία Jivi®.

«Για τους γιατρούς που θεραπεύουν ασθενείς με αιμορροφιλία Α, με μεγάλο εύρος εξατομικευμένων αναγκών, είναι σημαντικό να έχουμε τη δυνατότητα να προσφέρουμε μια θεραπεία η οποία θα παρέχει σταθερά επίπεδα παράγοντα VIII στο αίμα και συνεπώς καλή προστασία από αιμορραγίες», δήλωσε ο καθηγητής Dr. Oldenburg, Διευθυντής του Κέντρου Αιμορροφιλίας στην Πανεπιστημιακή Κλινική στη Βόννη της Γερμανίας. «Το BAY94-9027 σχεδιάστηκε για να έχει παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής αξιοποιώντας την αποδεδειγμένη τεχνολογία της πεγκυλίωσης (PEG), η οποία επεκτείνει την ικανότητα του αίματος να πήζει για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα».

«Το BAY94-9027 είναι ένα μοναδικά σχεδιασμένο μόριο ανασυνδυασμένου Παράγοντα VIII που έχει αποδείξει ότι μπορεί να παρέχει αποτελεσματικότητα και ασφάλεια με μειωμένη συχνότητα χορήγησης σε ενήλικες και εφήβους», δήλωσε ο Dr. Joerg Moeller, μέλος της εκτελεστικής επιτροπής του Τομέα Φαρμάκων της BayerAG’s και επικεφαλής του τμήματος Έρευνας και Ανάπτυξης. «Μετά την έγκριση του BAY94-9027 στις ΗΠΑ, η θετική σύσταση της CHMP αποτελεί σημαντικό βήμα προόδου για τα άτομα με αιμορροφιλία Α στην Ευρώπη. Η Bayer έχει επίσης υποβάλει αίτηση άδειας κυκλοφορίας για το BAY94-9027 σε άλλες χώρες».

Σχετικά με το BAY94-9027

Το BAY94-9027 είναι μια θεραπεία υποκατάστασης με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII (rFVIII), που σημαίνει ότι αντικαθιστά τον παράγοντα FVIII που βρίσκεται σε έλλειψη ή απουσιάζει σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας άνω των 12 ετών με αιμορροφιλία Α. Ως ένας ανασυνδυασμένος παράγοντας με πεγκυλίωση σε εξειδικευμένη θέση, το BAY94-9027 επιτυγχάνει υψηλότερα και σταθερά επίπεδα του FVIII επεκτείνοντας την ικανότητα του αίματος να πήζει για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. H θεραπεία υποκατάστασης του FVIII είναι η καθιερωμένη αγωγή για την πρόληψη και την αντιμετώπιση των αιμορραγιών, έχοντας καταδείξει αποτελεσματικότητα και ασφάλεια σε κλινικές μελέτες δεκαετιών αλλά και στην καθημερινή κλινική πρακτική.

Σχετικά με τη μελέτη PROTECTVIII

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το BAY94-9027 υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 2/3 PROTECTVIII στην οποία το ΒΑΥ94-9027 χορηγήθηκε ως προφυλακτική, ως κατ’ επίκληση αγωγή αλλά και για την περιεγχειρητική διαχείριση ενηλίκων και έφηβων ασθενών με σοβαρή αιμορροφιλία Α, ηλικίας άνω των 12 ετών που είχαν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία.

Η μελέτη κατέδειξε ότι 74% των ασθενών της μελέτης οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν BAY94-9027 άπαξ εβδομαδιαίως και όλοι οι ασθενείς (100%) που τυχαιοποιήθηκαν σε αγωγή με BAY94-9027 κάθε 5 ημέρες πέτυχαν καλή προστασία από τις αιμορραγίες. Οι ασθενείς οι οποίοι διατηρήθηκαν σε θεραπεία άπαξ εβδομαδιαίως κατά τη διάρκεια της μελέτης εμφάνισαν διάμεσο ετήσιο ποσοστό αιμορραγιών (ABR) 0,96∙ οι μισοί από αυτούς δεν εμφάνισαν καμία αιμορραγία. Η θεραπεία με το BAY 94-9027 ήταν γενικά καλά ανεκτή είτε ως προφυλακτική είτε ως κατ’ επίκληση.

Το καλό προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που καταδείχθηκε στην κύρια μελέτη διατηρήθηκε και στην επέκταση της μελέτης PROTECTVIII, διάρκειας άνω των 5 χρόνων. Στη μελέτη επέκτασης PROTECTVIII το συνολικό ετήσιο ποσοστό αιμορραγιών (ABR) μειώθηκε περαιτέρω σε σχέση με την κύρια μελέτη. Δεν εμφανίσθηκαν αναστολείς και δεν προέκυψαν άλλα ζητήματα ασφάλειας.